Cancro, terapia cellulare mai utilizzata prima salva la vita di una bambina

Layla, la bambina di un anno sulla quale è stata sperimentata, apparentemente con successo, una terapia cellulare anti-tumorale
Layla, la bambina di un anno sulla quale è stata sperimentata, apparentemente con successo, una terapia cellulare anti-tumorale REUTERS/Great Ormond Street Hospital/Handout via Reuters

Contravvenendo alle più elementari norme del buon giornalismo, che suggeriscono di iniziare un articolo raccontando i fatti più salienti di una storia, vogliamo cominciare questo pezzo con un suggerimento: prudenza. Detto questo, ecco la notizia: una bambina inglese affetta da una particolare forma di cancro sembra essere guarita in seguito ad una cura cellulare utilizzata per la prima volta al mondo. Ma andiamo con ordine.

La piccola Layla era nata perfettamente sana nel giugno 2014, ma appena 14 settimane più tardi gli esami del sangue fornirono un responso decisamente infausto: leucemia linfoblastica acuta, un tumore di natura maligna che per di più, come hanno spiegato i suoi dottori, si presentava "in una delle forme più aggressive mai viste". Per questo motivo la bambina venne immediatamente sottoposta a chemioterapia e successivamente anche a trapianto di midollo osseo. La terapia non funzionò, così come un trattamento sperimentale alla quale fu sottoposta in un ospedale di Sheffield. 

Alla vigilia del primo compleanno di Layla, i dottori del Great Ormond Street Hospital (GOSH) di Londra spiegarono al padre Ashleigh ed alla madre Lisa che purtroppo l'unica opzione rimasta era quella delle cure palliative. Ma i genitori della bambina non vollero arrendersi e chiesero ai medici di provare qualsiasi cosa. Gli fu quindi raccontato dell'esistenza di un nuovo trattamento sperimentale in fase di sviluppo in quello stesso ospedale che fino a quel momento era stato testato solamente sui topi. Quel trattamento, gli fu spiegato, avrebbe potuto essere usato per intervenire sull'aggressiva forma di cancro che aveva colpito Layla.

I dottori spiegarono molto bene alla famiglia che non esisteva alcuna certezza sull'esito del trattamento, ed anche per questo quando qualche settimana dopo il padre telefonò alla madre dicendole di mettersi seduta perché aveva appena avuto i risultati degli esami, lei pensò si trattasse di cattive notizie: "Ma quando ha detto 'Ha funzionato!' mi sono messa a piangere lacrime di felicità", spiega Lisa.

Layla, la bambina di un anno sulla quale è stata sperimentata, apparentemente con successo, una terapia cellulare anti-tumorale La piccola Layla con la sua famiglia  REUTERS/Great Ormond Street Hospital/Handout via Reuters

Il tumore di Layla era andato in remissione fino a scomparire. Due mesi più tardi la bambina fu riportata al GOSH per un nuovo trapianto di midollo osseo, dal momento che il suo aveva subito l'influenza del trattamento. I suoi globuli bianchi stavano nuovamente aumentando: un mese più tardi era migliorata al punto da poter tornare a casa.

Il trattamento messo a punto nell'ospedale londinese si basa sugli ultimi sviluppi della ricerca per la lotta ai tumori, che prevedono il prelievo dei cosiddetti linfociti T dal paziente: si tratta di cellule del sistema immunitario che, dopo essere state "riprogrammate" tramite ingegneria genetica, possono diventare in grado di distinguere ed uccidere le cellule tumorali. Il problema è che le persone malate di leucemia o che sono già state sottoposte a vari cicli di chemioterapia spesso non hanno un numero di linfociti T sufficienti a mettere in atto questo trattamento.

Il nuovo trattamento messo in atto al GOSH prevede l'utilizzo di linfociti T forniti dai donatori, note come UCART19: il lavoro di ingegneria genetica fornisce a queste cellule le armi necessarie a combattere la leucemia. In primo luogo, le rende "invisibili" ad un potente farmaco che altrimenti le ucciderebbe; inoltre, le "riprogramma" per permettergli di individuare e combattere solamente le cellule tumorali.

Gli studi su questo nuovo trattamento sono attualmente condotti dal Great Ormond Street Hospital, dall'Institute of Child Health dello University College di Londra (UCL ICH) e da Cellectis, una società francese di biotecnologie. In teoria, la ricerca sarebbe stata ancora nell'ultima fase di sperimentazione, quindi prima ancora dei trial clinici. Ma quando i ricercatori sono venuti a conoscenza della storia di Layla hanno capito che sarebbe valsa la pena provare. 

Scansione tramite microscopio elettronico di un linfocita T Scansione tramite microscopio elettronico di un linfocita T  NIAID/NIH (CC BY 2.0)

"L'approccio sembrava stare avendo un incredibile successo negli studi di laboratorio, quindi quando abbiamo sentito che non c'erano altre opzioni per il trattamento della malattia di questa bambina ho pensato: 'Perché non usare le nuove cellule UCART19?' ", spiega Waseem Qasim, professore di terapia genica dell'UCL ICH e consulente immunologo del GOSH. "Il trattamento era altamente sperimentale ed abbiamo dovuto ottenere permessi speciali, ma lei sembrava perfetta per questo tipo di approccio".

Dal punto di vista clinico, il trattamento è consistito in 1 millilitro di cellule UCART19, che sono state somministrate per via intravenosa in circa 10 minuti. In seguito alla terapia, la piccola paziente è rimasta per alcuni mesi in isolamento per proteggerla dalle infezioni, dal momento che il suo sistema immunitario era stato gravemente indebolito. È stato necessario un po' di tempo perché il corpo di Layla desse i segnali sperati che mostravano quello che sembra essere un successo.

"Dato che questa è stata la prima volta che il trattamento è stato usato, non sapevamo se e quando avrebbe funzionato, per cui eravamo al settimo cielo quando lo ha fatto", commenta Paul Veys, direttore del GOSH per i trapianti di midollo osseo. "La sua leucemia era così aggressiva che una simile risposta è quasi un miracolo".

Ovviamente, i medici coinvolti nello studio e nel trattamento della piccola Layla sono i primi a predicare prudenza. In primo luogo, stiamo parlando di un unico caso. Inoltre, purtroppo sono passati soltanto pochi mesi dalla terapia ed è quindi troppo presto per poter essere sicuri che la bambina sia effettivamente guarita e non corra il rischio di una recidiva. Ad ogni modo, è inutile specificare come circoli un certo ottimismo tra gli scienziati coinvolti.

"Abbiamo utilizzato questo trattamento soltanto su una ragazzina molto forte e dobbiamo essere cauti nel sostenere che questo sarà una valida opzione di trattamento per tutti i bambini", commenta Qasim. "Ma questo è un punto di riferimento nell'utilizzo di una nuova tecnologia di terapia genica e gli effetti per questa bambina sono stati sbalorditivi. Se dovessero essere replicati, questo potrebbe rappresentare un enorme passo in avanti nel trattamento della leucemia e di altri tipi di tumore".

I trial clinici veri e propri, finanziati da Cellectis, metteranno alla prova le cellule UCART19 su gruppi di pazienti più ampi: l'inizio è previsto nei primi mesi del 2016. "Questo potrebbe essere l'inizio di una rivoluzione nella immunoterapia oncologica", ha affermato André Choulika, presidente e CEO dell'azienda francese.

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